Medikament für gut zwei Millionen Dollar: US-Behörde lässt Gentherapie-Mittel zu
Mit dem Medikament Zolgensma soll der spinale Muskelschwund bei Säuglingen und Kleinkindern behandelt werden. Wie der Hersteller Novartis behauptet, kann eine Einmalbehandlung eine teurere lebenslange Therapie der Erbkrankheit ersetzen. Eine für die Einmalbehandlung erforderliche Einzeldosis kostet demnach 2,125 Millionen Dollar (derzeit knapp 1,9 Millionen Euro).
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Die US-Medikamentenbehörde FDA hat den Einsatz des Mittels am Freitag (Ortszeit) bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren genehmigt. Laut US-Medien sei es das teuerste Medikament, das die FDA jemals zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben auch um eine Zulassung in Europa und Japan.
Today, @US_FDA approved a gene therapy to treat children less than two years of age with spinal muscular atrophy (SMA), the most severe form of SMA and a leading genetic cause of infant mortality. https://t.co/NBb0nu73MJpic.twitter.com/QNRpa11sEb
— Dr. Ned Sharpless (@FDACommissioner) 24. Mai 2019
Kinder, die an der schwersten Form der spinalen Muskelatrophie leiden, sterben häufig schon vor ihrem zweiten Geburtstag. Die Betroffenen haben ständig lebensbedrohliche Probleme, etwa beim Atmen, beim Schlucken und beim Hochhalten ihres Kopfes. Novartis zufolge solle durch die Einmalbehandlung mit Zolgensma ein defektes oder fehlendes Gen ersetzt werden. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Fortschritte in der Verbesserung ihres Zustandes gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht erreicht würden. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können. (dpa)
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